[TODAY인] 국산 치매 치료제 글로벌 임상 3상 진행…그 성과는?

■ 정재준 / 아리바이오 대표이사

[앵커]
기억이 사라지고 사랑하는 가족의 이름조차 잊게 만드는 무서운 질병, 바로 치매입니다.

지난해 기준 국내 치매 환자는 공식적으로 100만 명을 넘었는데요.

이런 상황 속 국내 신약개발 바이오 기업이 글로벌 무대에서 치매 정복을 위한 의미 있는 도전을 이어가고 있습니다.

아리바이오 정재준 대표이사를 모시고, 치매 신약 개발 상황을 들어보겠습니다.

대표님, 어서오십시오.

[정 재 준 / 아리바이오 대표이사]
안녕하십니까.

[앵커]
기억이 사라지기 때문에 환자뿐 아니라 가족들도 참 고통스러운 병이 바로 치매인데, 현재 치매에 대한 치료제는 어디까지 개발이 됐나요?

[정 재 준 / 아리바이오 대표이사]
치매 치료제 개발은 진짜 난제 중의 난제입니다. 다행히도 지난 몇 년 전에 정맥 주사용 항체 치료제가 FDA 허가를 받았습니다. 물론 허가를 받았기 때문에 상당히 좋은 것 같지만 이 뇌 속에 쌓여 있는 아밀로이드라는 독성 단백질을 제거하는 데는 의미가 있는 것은 사실입니다. 그러나 뇌 속의 아밀로이드를 제거하더라도 치매의 진행 속도를 30%밖에 낮추지 못하고 환자는 2주에 한 번씩 병원에 가서 주사를 맞아야 하고 그 가격도 굉장히 고가입니다. 특히나 이 주사제를 맞았을 때 부작용이 있는데 그 부작용은 뇌부종이 생기거나 아니면 뇌출혈이 생기는 아리아(ARIA)라는 게 있습니다. 그런 부작용으로 인해서 상당히 많은 문제가 되고 있고 또한 치매는 잘 아시다시피 여러 가지 기전이 한꺼번에 섞여 있습니다. 발병 원인이라고도 하죠. 그런데 그거를 통제하지 못하는 제한점이 있습니다. 이런 제한점이라든지 한계점을 극복하기 위해서 저희는 하루에 한 알 먹는 경구형 치매 치료제를 개발하고 있고, 이게 성공할 경우 모든 환자들이 집에서 하나씩 먹으면서 편하게 치료를 받을 수 있는 그런 약을 개발하고 있습니다.

[앵커]
정말 의미 있는 일을 하고 계십니다. 또 말씀하신 대로 주사 치료제는 2주에 한 번씩 맞아야 하는 불편함이 있는 반면 먹는 치료제는 환자들에게 더 많은 편의를 제공할 것 같거든요.

[정 재 준 / 아리바이오 대표이사]
네 맞습니다.

[앵커]
먹는 치료제의 성능에 대해서 한번 자세하게 말씀을 부탁드립니다.

[정 재 준 / 아리바이오 대표이사]
일단 치매가 발병하게 되면 환자 뇌에 아밀로이드가 쌓이는 것 외에도 PDE5라는 효소가 있습니다. 그게 굉장히 과발현이 됩니다. 그래서 저희 아리바이오가 개발하고 있는 AR1001은 뇌에 과발현돼 있는 PDE5를 강하게 억제해서 치매의 진행 속도를 줄이고, 또 하나의 특징은 그 사람이 가지고 있는 인지 기능이나 메모리를 높이는 다중기전 약물입니다. 다중기전 약물이다 보니까 아까 말씀드렸다시피 치매는 여러 가지 원인에 대해서 복합적으로 일어나는데 그런 걸 한꺼번에 핸들링 할 수 있고 공략할 수 있는 장점이 있죠.

특히 지난 2021년에 미국 클리블랜드 대학에서 발표를 하나 했는데 PDE5 억제제 계열의 약물을 복용한 사람들은 치매를 69%까지 예방할 수 있다는 발표가 있었고, 2024년에 영국 유니버시티 칼리지 런던의 연구팀도 이것과 유사한 연구 결과를 내놨습니다.

저희가 개발하고 있는 이 약물은 그런 것에 비해서 여러 가지를 봤을 때 첫 번째, 신경세포 내 신호 전달체계를 조절해서 인지 기능이 높아지거나 혹은 그 신경세포가 죽어가는 걸 막고 새로 생겨나는 생성 촉진을 강화하게 되는 효과. 두 번째로 메모리와 관계가 있는 윈트 시그널이라는 게 있습니다. 그 시그널을 촉진시켜서 시냅스 가소성을 증가시키게 되는 효과. 세 번째로 자가포식이라는 메커니즘이 있는데 뇌에 쌓이는 독성 단백질을 억제하거나 다시 생기지 않게 하는 그런 작용이 있습니다. 마지막으로 뇌에 잘 침투가 되고, 뇌 혈류를 증가시켜서 우리 뇌에 산소와 많은 영양소까지도 공급할 수 있는 그런 다중 기전을 가지고 있습니다.

[앵커]
지금 말씀 주신 이 치료제, AR1001가 임상 2상까지는 끝난 거잖아요. 그러면 글로벌 임상 3상은 현재 어떻게 진행 중입니까?

[정 재 준 / 아리바이오 대표이사]
현재 미국 FDA, 영국, 유럽 EMA, 한국 MFDS, 중국 NMPA을 포함한 모든 식약처의 허가를 받았고요.
3개 대륙, 13개 국가, 230여 개의 임상센터에서 1535명을 대상으로 임상을 현재 진행하고 있습니다. 90% 정도가 완료된 상태이고, 임상 내용을 말씀드리면 이 환자들은 초기 알츠하이머 환자입니다. 위약과 진약을 동시에 반반으로 나눠서 투약하게 되고, 이 경우에 52주 동안 치료를 하고요. 그 52주가 끝난 다음에는 저희의 평가 지표가 있습니다. 환자의 활동성과 인지 기능 등을 다 평가하고, 추가로 활동성 그리고 우울증 척도까지 평가하게 되고. 마지막으로 혈액과 뇌척수액을 뽑아서 그 안에 어떤 변화가 있는지를 저희가 분석을 하게 됩니다. 현재 한마디로 말씀드리면 90% 능선을 넘은 겁니다.

[앵커]
말씀하신 대로 90% 정도 완료된 상태이고 글로벌 임상 3상이 곧 종료될 것이라고 말씀하셨는데, 많은 분들에게 힘이 빨리 됐으면 좋겠습니다.

현재까지 실험 성과는 어떻게 됩니까?

[정 재 준 / 아리바이오 대표이사]
아직 완전히 임상 완료되지 않았기 때문에 단정적으로 그 데이터를 저희가 볼 수 없습니다. 그러나 저희가 알 수 있는 것은 임상에 참여했던 환자들의 반응 이런 것들을 보고 저희가 상당히 많은 기대와 희망을 갖고 있습니다. 예를 들어서 메인 스터디, 즉 주 실험 기간이 52주인데 52주가 끝나게 되면 또 다른 52주 동안 추가 연장 시험을 하게 돼 있습니다. 특이하게도 앞서 참여했던 환자의 95%가 연장 시험에 신청했어요. 이건 나름대로 환자들이나 그 가족들이 안전성과 약효에 대한 어떠한 신뢰가 있었지 않나 하는 그런 생각을 해보고요.

두 번째로는 치매 임상이라는 게 상당히 오랜 기간 진행해야 합니다. 아까 말씀드렸다시피 52주 동안 기본으로 하게 돼 있는데 그 경우에 탈락률이 높습니다. 저희가 임상을 시작할 때 탈락률을 25%로 잡았었는데 현재 15% 정도밖에 안 됩니다.

이거는 알츠하이머 임상에서 굉장히 획기적인 일이고, 앞으로 저희가 상업화를 하거나 아니면 허가를 받을 때 이게 굉장히 우리한테 기존에 있는 주사제보다도 더 좋은 프로파일로 증명을 할 수 있는 그 토대가 될 것이라고 생각합니다.

[앵커]
이제 끝으로 신약 개발이 성공적으로 진행된다면 언제쯤 환자들이 이 약을 섭취할 수 있는지 궁금한데 향후의 계획이나 일정이 어떻게 되는지 설명 부탁드립니다.

[정 재 준 / 아리바이오 대표이사]
현재 일정은 올 6월 말에 모든 환자의 1년간 투약이 완료됩니다. 그럼 그때부터 저희가 데이터를 정밀히 분석하고 검토해서 9월 말쯤에 결과를 발표할 계획입니다. 그것을 톱 라인이라고 하거든요. 만일 이 톱 라인이 저희가 예상한 대로 나오면 저희는 바로 미국 FDA에 허가를 신청할 예정이고, 미국 FDA를 선두로 해서 유럽 EMA, 중국, 한국 등 여러 국가에 신청할 계획이 있습니다.

FDA 같은 경우에는 가속 승인이라는 아주 신속하게 신약 허가를 해주는 제도가 있어서 저희가 그 트랙을 밟았을 경우에 아마 2027년이 저희가 신약 허가를 받는 시점이 되지 않을까 생각하고 있습니다.

이것보다도 더 중요하게 생각하는 건 저희가 개발하는 약이 모든 환자에게 처방되는 1차 치료제, 근본적인 치료제로 자리 잡는 걸 목표로 하고 있고요.

이게 실현됐을 때 환자들이 혼자서 살 수 있는 자립 기간이 길어지고, 환자의 삶의 질이 증가하는 것은 물론이고 요양비용이라든지 아니면 요양원에 들어가는 간병 비용 또한 줄어들기 때문에 사회적으로 또 경제적으로 국가에 굉장히 큰 이득이 될 거라고 생각합니다.

[앵커]
9월쯤에 있을 임상 결과를 응원하겠습니다.

[정 재 준 / 아리바이오 대표이사]
감사합니다.

[앵커]
경구용 치매 치료제로 많은 환자와 그 가족들에게 희망을 전해주실 수 있었으면 좋겠습니다.

지금까지 정재준 아리바이오 대표와 함께 이야기 나눠봤습니다.

오늘 말씀 고맙습니다.

[정 재 준 / 아리바이오 대표이사]
감사합니다.









YTN 사이언스 박기현 (risewise@ytn.co.kr)