[바이오 위클리] 국내 업체, 근긴장이상증 먹는 치료제 개발

■ 이성규 / 과학뉴스팀 기자

■ 김대수 / 뉴로토브 대표이사

[앵커]
근긴장-이상증은 손가락이나 팔 등 몸의 일부나 전신에서 근육 수축이 일어나 뒤틀림을 유발하는 운동 질환입니다. 현재 근본적인 치료제가 없는 상황인데, 국내 바이오 기업이 먹는 알약 형태의 치료제를 개발해 임상시험을 준비하고 있습니다. 이 약을 개발하는 김대수 뉴로토브 대표이사, 이 회사를 취재한 이성규 기자 두 분과 함께 자세한 이야기 나눠보겠습니다. 어서 오세요.

[기자]
안녕하세요

[인터뷰]
안녕하세요

[앵커]
이성규 기자, 우선 근긴장이상증이라는 병이 어떤 건지부터 설명해주시죠.

[기자]
근긴장이상증 다소 낯선 질병이긴 한데요. 이집트 벽화에도 나왔을 정도로 굉장히 오래전부터 퍼졌던 질병이고요. 손이나 발, 목, 눈의 근육이 긴장이 되서 제대로 움직이지 않는 질병인 거죠. 국소적으로 나타날 수 있고 전신에서 나타날 수도 있고 그런 질병인데 대략 인구의 0.1% 정도에서 발병하는 것으로 알려져있고요. 국내 환자는 약 4만~5만 명으로 추정이 되고 있습니다.

현대 사회가 스트레스가 증가하고 스마트 기기를 많이 사용하면서 근긴장이상증 환자가 증가하는 추세이고요. 일례로 늘 긴장하며 악기를 연주하는 음악가들 근긴장이상증 환자가 많은데 대략 음악 하는 사람의 1~3% 정도 이 병을 앓고 있다고 해요. 전체 근긴장이상증 환자의 5%를 음악 하는 사람이 차지하고 있더라 그렇게 추정되고 있습니다.

[앵커]
대표님께 본격적인 질문을 드리기 앞서서 회사의 사명이 뉴로토브 거든요. 이게 어떤 의미를 담고 있는 건가요?

[인터뷰]
뉴로는 뇌 신경을 뜻하고요. 토브는 이스라엘 말로 보기에 좋게 만든다는 뜻입니다. 그래서 저희 회사는 뇌와 신경을 보기에 좋게, 건강하게 만드는 것이 회사의 목표이고요. 저희 회사 뉴로토브는 특히 뇌 질환 중에서도 운동장애에 관심이 있습니다. 세계 3대 운동장애 질환이라고 하죠. 파킨슨병, 본태성진전증, 근긴장이상증이 있습니다. 이 세 가지 대한 약을 개발하고 있고요. 최근에는 근긴장이상증이 올해내로 저희가 전임상 실험을 마치고 곧 임상 허가를 맡을 예정에 있습니다. 이외에도 우울증 치료제라든지 집중력 장애 그런 치료제들을 개발을 진행하고 있습니다.

[앵커]
그런데 근긴장이상증은 근본적인 치료제가 없다라고 알려져 있는데요. 그렇다면 현재는 어떤 방법으로 치료를 하고 있나요?

[인터뷰]
미용에 쓰이는 주름 개선제로 보톡스가 있죠. 보톡스가 근긴장이상증에 주 치료제이고요. 보톡스의 역할은 신경과 근육의 연결을 차단해서 근육이 더는 긴장하지 않도록 만드는 약입니다.

그런데 보톡스는 병원에 가서 주사 형태로 맞아야 하는 불편함이 있고요, 근육은 제대로 사용하지 못하기 때문에 실제로 음악가들이나 근육을 사용하시는 분들이 불편함을 겪을 수 있습니다. 그리고 보톡스는 한 번 맞으면 항체가 생겨서 점점 약효가 떨어집니다. 그렇기 때문에 보톡스로 치료되지 않는 환자들의 경우는 뇌에 전극을 삽입해서 굉장히 어려운 시술을 해야 하는데 그것도 절반 정도의 환자에서만 치료 효과를 보이기 때문에 새로운 신약이 꼭 필요한 실정입니다.

[기자]
근긴장이상증 치료제를 개발하고 있잖아요. 이 치료제는 어떤 원리로 작용하는 건가요?

[인터뷰]
현재 근긴장이상은 원인을 모르고 있는데요. 저희가 연구한 바에 따르면 스트레스를 많이 받게 되면 뇌에서 세로토닌이라는 그런 물질이 증가합니다. 세로토닌이라는 물질이 운동을 조절하는 소뇌에서 작용을 해서 근육을 긴장시킵니다. 저희가 개발한 근긴장이상증 신약 NT-1 같은 경우에는 세로토닌 수용체에 작용을 해서 세로토닌이 긴장을 하는 것을 막아주는 약이 되겠습니다.

그래서 저희 약물이 별명이 있습니다. 먹는 보톡스라고 해서 먹기만 하면 1~2시간 내에 효과를 나타내기 때문에 굉장히 편리한 약이고요. 보톡스는 맞으면 1~2주 후에 완벽한 효과가 나타나는 거에 비해서 저희 약물은 굉장히 편리하게 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있겠죠.

[앵커]
말씀 계속 들어보기 앞서서 이성규 기자가 근긴장이상증 신약 연구 현장을 취재하고 왔는데요. 영상 보고 질문 이어가도록 하겠습니다.

[기자]
생쥐를 대상으로 약물의 효과를 알아봤잖아요. 어떻게 평가하는 건가요?

[채수진 / 뉴로토브 연구소장 : 생쥐들이 움직이는 상황에서 다리가 얼마나 미끄러지는지 몸통이 전체적으로 뒤집어지는지 네다리로 버티는지 못 버티는지 정도를 스코어로 측정합니다. 그래서 그걸 비교합니다. 긱 생쥐를 대상으로]

[기자]
실험결과를 국제학술지에 발표했는데요, 결과는 어떻게 나왔나요?

[채수진 / 뉴로토브 연구소장 : 약물을 처리했을 때 그 스코어가 원래 근긴장이상증 생쥐가 4 정도 나온다면 약물을 처리하고 30분 정도 지나면 1~2 정도로 반 이상 줄어드는 것을 확인할 수 있습니다.]

[기자]
근긴장이상증 외에도 파킨슨병 치료제도 개발하고 있잖아요. 이 약은 어떻게 작용하는 건지 궁금하거든요?

[인터뷰]
파킨슨병은 세계적으로 천만 명에 달하는 환자들이 있고요. 뇌에서 도파민을 만드는 세포가 죽어서 나타나는 질병입니다. 환자들이 도파민이 없어지게 되면 몸을 떨거나 긴장하게 되고 걸음을 걷기 힘들게 되는 증상을 보이는데요. 이런 상태에서 뇌를 보게 되면 뇌의 특정한 부위에서 이상한 운동 신호를 만들어 냅니다. 그래서 저희 약물은 이상한 운동 신호를 만들어낸 유전자를 차단하는 약물인데요. 그 유전자가 CaV3.1 유전자입니다.

[앵커]
그러니까 이 약물은 문제의 CaV3.1이라는 유전자를 억제함으로서 치료 효과를 나타낸다 이렇게 이해하면 되겠군요. 조금 더 자세히 원리를 설명해주시죠.

[인터뷰]
CaV3.1이라는 유전자는 도파민이 없으면 이상한 운동 신호를 만들어내거든요. 그리고 또 도파민이 죽는데 역할을 하게 됩니다. 그래서 NT-3라는 약물이 CaV3.1을 억제하게 되면은 파킨스 증상을 나타내는 신경 신호도 억제할뿐만 아니라 도파민이 사멸하는 것도 방지해줍니다. 저희가 원숭이에서 실험을 했는데요. 이 약물을 주게 되면 도파민이 없는 원숭이가 일어나서 철창에 매달리기도 하고 그런 놀라운 치료 효과를 보이고 있습니다.

그리고 또한 이 약물은 척수강내로 주입을 해서 뇌에 도달하는 약물인데요. 보통 3~4개월의 치료 효과가 있기 때문에 환자들이 한 번 맞으면 장기적인 치료 효과를 볼 수 있는 장점이 있습니다.

[앵커]
이런 질병을 앓고 있는 환자들의 입장에서는 정말 획기적인 신약이다 이런 생각이 들 거 같은데요. 지금 개발하고 계신 근긴장이상증, 파킨슨병 치료제의 임상시험 계획도 알려주시죠.

[인터뷰]
먼저 근긴장이강증 치료제 NT-1 같은 경우에는 모든 전임상 시험이 올해 8월에 끝나게 되고요. 그래서 데이터를 모아서 식약처에 임상 시험 허가를 신청할 계획입니다. 만일 올해 내로 임상 허가가 나온다면 내년 초부터 임상 시험을 시작할 수 있게 되겠습니다. NT-3 같은 경우는 현재 전임상 시험이 진행되고 있기 때문에 2년 정도 후에 저희가 임상 시험을 신청할 예정으로 있습니다.

[앵커]
그렇다면 상용화까지는 얼마나 걸릴까요?

[인터뷰]
상용화라고 하면 1상, 2상, 3상을 거쳐야 되는데 저희 약물은 치료 효과를 나타내는데 오랜 시간이 걸리지 않고 복용한지 한 시간 이내에 혹은 하루 이내에 효과가 나오기 때문에 다른 약물에 비해서 임상 시험 기간이 짧을 거라고 생각하고 있습니다. 그래서 1상을 시작한 이후에 2상, 3상 하는데까지
수년 이내에 상용화가 가능할 것이라고 기대하고 있습니다.

[앵커]
마지막으로 국내 바이오 산업 발전을 위해 제언해줄 말씀이 있으실까요?

[인터뷰]
세계 바이오신약 시장 규모가 얼마나 되시는지 아십니까? 1조 6000억 달러 정도 됩니다. 잘 상상이 안 가시죠? 세계 반도체 시장이 5000억 달러 정도 되니까 그거에 3배가 넘는 엄청난 시장입니다. 그런데 우리나라의 바이오 신약의 기원은 국내의 어떤 산업에 1~2%밖에 되지 않습니다. 반도체에 비해 10/1 규모인 거죠. 그래서 저희가 생각하기에는 바이오 신약이 발전하지 않고는 우리나라가 선진국으로 유지, 발전하는데 굉장히 큰 지장 있을 거라고 생각이 듭니다.

이를 위해서 연구자들 역시 약물개발을 염두에 두고 연구하는 풍토가 조성되어야 하고 이런 것들을 교육할 수 있는 인프라도 구축해야 하겠지요. 특히 제가 교수로 있는 KAIST에는 이런 신약개발에 많은 지원을 하고 있고요. 이렇게 한 번 성공한 경험한 바탕으로 한국 신약이 많이 발전할 거라고 생각합니다.

그리고 무엇보다도 국제적인 네트워크나 또한 교류를 통해서 저희들이 신약개발에 시도하는 일들이 많이 진행되어야 된다고 봅니다. 다양한 인프라가 국내에 구축되고 있지만 아직은 미약한 상태이고요. 그래서 앞으로 지금까지 50년 동안 바이오 신약이 영리하게 축적되어 왔는데 신약 시장을 열고 새로운 시대를 맞는데 큰 기여를 할 거라고 기대하고 있습니다.

[앵커]
우리나라의 국가 역량을 바이오 산업에 집중할 수 있게 어떤 다양한 고민 그리고 다양한 지원이 필요하다 이런 말씀까지 들어봤습니다. '바이오위클리' 여기까지 듣겠습니다. 뉴로토브의 김대수 대표 그리고 이성규 기자와 함께했습니다. 고맙습니다.

YTN 사이언스 이성규 (sklee95@ytn.co.kr)