사이언스 투데이

[바이오 위클리] 근육 감소증 치료제 개발…아벤티


■ 이성규 / 과학뉴스팀 기자

■ 권기선 / 아벤티 대표이사

[앵커]
다양한 바이오 이슈를 과학 기자의 시각으로 집중, 분석하는 바이오 위클리 코너입니다. 오늘도 이성규 기자와 함께하겠습니다. 어서 오세요. 오늘은 어떤 소식 준비해오셨습니까?

[기자]
치료제 관련 소식입니다. 미국 제약사 머크가 알약 형태의 코로나19 치료제를 개발하고 있는데요. 머크는 자사의 코로나19 치료제가 코로나19 환자의 입원율과 사망률을 절반 가까이 줄인다는 임상시험 3상 결과를 발표했습니다. 파우치 미국 전염병 연구소 소장이 미국 식품의약청이 머크가 개발한 먹는 코로나19 치료제를 되도록 빨리 심사할 것이라고 밝혔습니다. 앞서 지난달 정부는 먹는 형태의 코로나19 치료제가 국내에 도입될 경우 국가가 모두 부담할 예정이라고 밝혔습니다.

[앵커]
머크가 다른 곳에서 복제약을 생산할 수 있게 하겠다고 밝혔는데, 과연 가격이 얼마나 떨어질지 지켜봐야겠네요. 주간 소식 들어봤고요. 오늘 주제로 넘어가겠습니다. 노화에 따른 근육 감소는 당뇨와 심혈관 질환 등 노인성 질환의 원인으로 꼽히는데요. 이런 이유로 세계보건기구는 지난 2016년, 근육감소를 질병으로 인정했습니다. 오늘 바이오 포커스에서는 근육감소증 치료제를 개발하는 아벤티의 권기선 대표이사와 자세한 내용 알아보겠습니다. 어서 오십시오. 회사 이름은 정체성을 담습니다. 아벤티, 어떤 의미인지요?

[인터뷰]
아벤티는 20세의 젊음을 돌려준다 라는 의미를 갖고 있습니다. 아와 벤티라는 합성어인데요. 이테리어로 벤티는 20을 의미합니다. 아는 향하여를 뜻하여 두 합성어가 20대를 향하여, 라고 얘기를 할 수 있고요. 저희는 노화를 극복함으로써 20세의 젊음을 돌려주는 회사의 비전을 담고 싶었습니다.

[앵커]
아벤티는 근육감소 질환 치료제 개발 업체입니다. 다른 질병에 비해 단순히 근육이 감소하는 것에 대한 심각성을 인지하기 어려운데요. 근육 감소가 생존율, 치매, 당뇨 발생과는 직접적으로 어떤 연관성이 있는 건지요?

[인터뷰]
노년의 삶은 '근육에 달려있다.' 라고 말해도 과언이 아닙니다. 먼저 노인성 근감소증은 사망률하고도 굉장히 관련이 많습니다. 국내의 65세의 노인 1,300여 명을 추적 조사해 본 결과 근감소증이 있는 노인은 정상노인에 비해 남자의 경우 5배 여자의 경우 2배 정도 사망률이 더 높았습니다. 물론 요양병원이 입원하는 분들도 역시 같은 %로 증가하는 것을 볼 수 있었습니다.

[앵커]
치매나 당뇨 발생과는 어떤 연관이 있나요?

[인터뷰]
치매는 인지 저하에서 금방 나타나게 되겠죠? 그래서 근감소가 있는 분들은 인지저하력이 2배 정도 정상인보다 높더라 라는 것이 여러 가지 연구보고에서 밝혀졌습니다.

[앵커]
당뇨도 노인성 질환의 대표적인 질환인데, 이것도 근육 감소와 연관이 있는 건가요?

[인터뷰]
근육은 체내 당의 60% 이상을 저축하고 소모하는 기관입니다. 그래서 당을 얘기하는데 근육을 빼놓을 수 없죠. 근육이 줄면 당연히 당이 올라가게 됩니다. 조절이 안 되는 거죠. 따라서 근육 운동을 하게 되면 치매 환자의 병증세가 완화되는 것이 잘 알려져있고. 또 당뇨병 환자에게 근육 운동이 굉장히 효과적이다 라는 것이 알려져있습니다. 말씀하신 것처럼 이와 같은 근감소증의 심각성 때문에 미국에서 2016년도에 질병 코드를 부여하였고 우리나라도 올해 근감소증을 질병으로 인정하기에 이르렀습니다.

[앵커]
전 세계적으로 고령화가 심화하면서, 노인성 근육감소증 치료제 개발이 한창입니다. 주요 빅 파마들의 임상진행 현황, 설명해주시죠?

[인터뷰]
노인성 근감소증에 대한 연구는 실제로 질병이 아니었던 시간부터 시작되었습니다. 글로벌 기업들이 먼저 시작을 했고요. 글로벌 기업 중 우리가 잘 아는 노바티스, 사노피, 리제너론 같은 회사들은 마이오스타틴이라는 근육 위축 원인 단백질을 타겟으로 해서 항체 의약품을 개발했습니다. 또한, 머크나 GSK 같은 회사는 아나볼릭 스테로이드의 부작용을 축소하는 쪽으로 연구를 계속 저분자 물질로 하였습니다. 많은 회사들이 전부 임상 2상을 수행하였지만, 아직 임상 2상이 성공되지는 않았고, 지금도 계속 진행 중에 있습니다. 글로벌 제약사 말고도 바이오파이티스, 아마젠티스 같은 최근 창업한 회사들도 굉장히 활발히 임상시험에 들어가고 있지만, 아직도 허가받은 약은 없는 실정입니다.

[기자]
글로벌 빅 파마들은 주로 노화와 관련한 항체 치료제를 개발하고 있습니다. 아벤티의 신약후보물질, 어떤 차별성이 있는 건지요?

[인터뷰]
네. 저희는 MOA가 다릅니다. 대부분의 제약사들이 근육 위축을 저해하고 혹은 근육 성장을 촉진하는 방향으로 약물 개발을 하고 있습니다. 그런데 저희는 근원세포를 융합을 활성화하는 그런 약물을 개발하고 있습니다. 첫 번째 파이프라인으로 올려놨는데요, 근원세포라는 것은 근육에 들어있는 줄기세포 중 하나입니다. 그래서 유사시 사고가 났거나 혹은 강도 높은 운동을 했을 때 근원세포가 분화해서 근육이 됩니다. 만약 이것이 노화되면 근원세포 분화력이 떨어져 근섬유가 가늘어집니다. 노화의 전형적인 현상이죠. 그래서 저희는 이런 현상을 막기 위해 여기에 저항할 수 있는 약물을 개발했습니다. 동물에서 모델 동물과 노화동물에서 효능을 확인하였고 현재는 임상시험에 들어가려고 계획 중입니다.

[기자]
아벤티는 마이크로RNA 기반의 신약후보물질도 발굴했는데요. 작용 원리는 무엇인지요?

[인터뷰]
마이크로 RNA라는 것은 글자 그대로 작은 마이크로 RNA입니다. 체내에 존재하고 있고 약 5천 여종이 존재한다고 알려져 있습니다. 마이크로 RNA는 메신저 RNA에 말단에 붙어서 상부적으로 결합해 유전자의 발현을 저해하는 역할을 합니다. 저희는 당연히 근육 감소를 저해하는 마이크로 RNA를 찾아내려고 노력했습니다. 그 결과 아트로진-1이라는 근육분해 단백질을 만드는 유전자를 타겟팅하는 마이크로RNA를 선별할 수 있었고 그 마이크로RNA를 근육위축이 일어나는 질환 부위에 넣어줌으로써 근육을 회복시킬 수 있습니다. 저희가 동물모델에서 이와 같은 기능을 검증하였고 지금은 딜리버리기술 즉 약물 전달기술을 최적화하는 단계에 와있습니다.

[앵커]
현재 개발하고 있는 근육감소증 후보 물질의 향후 임상시험과 사업화 계획은 어떻게 되는지요?

[인터뷰]
저희 첫 번째 파이프라인은 drug repositioning(약물재배치)입니다. 신약 재창출 이렇게 얘기하고 있는데, 원래 다른 적응증에 쓰는 약물을 새로운 적응증으로 바꿔주는 것이죠. 그래서 당연히 저희는 근감소증에 효능이 있는 약들을 선별해냈습니다. 이 약을 가지고 지금 임상시험에 들어갈 정도로 되었는데, drug repositioning의 장점은 이미 쓰고 있는 약이기 때문에 안정성이 확보되어있다는 것입니다. 따라서 전 임상과 임상 1상을 건너뛰고 바로 임상 2상에 도전을 해 볼 수 있는 그런 상황이고요. 저희는 임상병원과 임상 계획서를 완전히 마쳤고 또한 임상 약물을 제약사와 제휴해서 만들었기 때문에 식약처에 IND 승인을 위한 제출 할 단계에 와있습니다.

[앵커]
바이오 산업을 발전을 위해서는 건실한 바이오 생태계 조성이 필수인데요. 제언해줄 말씀이 있다면요?

[인터뷰]
가장 중요한 것은 이제입니다. 저희가 작은 스타트업 기업이 신약 개발을 하려면 굉장히 많은 요소기술이 필요하고 그것을 위해 다양한 협력을 하고 있습니다. 합성의학 전문가 그룹하고 제약사, 단백질 의학 제약사 그리고 국가 인프라로서 신약개발지원센터나 한국생명공학연구원에 인프라를 저희가 백번 잘 활용하고 있습니다. 그러나 이것이 다가 아닙니다. 사실을 그 후단에 있어서 비지니스디벨롭먼트 라던가 국제적인 인허가, 글로벌 라이센싱과 같은 사업화 부분이 더욱더 중요합니다. 그러나 국내에는 이와 같은 전문 인력들이 부족한 것이 현실입니다. 따라서 범국가적으로 이와 같은 사업화 부분에 대해 역량을 갖고 있는 것을 서로 네트워킹 하고 파트너링 할 수 있는 구조적 장치가 있었으면 하는 바람입니다.

[앵커]
치료제가 얼른 상용화되어서 고령화 사회를 건강하게 대비할 수 있는 날이 오면 좋겠네요. 지금까지 아벤티 권기선 대표이사, 그리고 이성규 기자와 함께했습니다. 오늘 나와주셔서 고맙습니다.


YTN 사이언스 이성규 (sklee95@ytn.co.kr)
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