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[바이오위클리] 원하는 유전자만 콕 집어 교정…툴젠

■ 이성규 / 과학뉴스팀 기자

■ 김영호 / 툴젠 대표이사

[앵커]
다양한 바이오 이슈를 과학 기자의 시각으로 집중, 분석하는 바이오 위클리 코너입니다. 오늘도 이성규 기자와 함께하겠습니다. 어서 오세요. 오늘은 어떤 소식 준비해오셨습니까?

[기자]
코로나19 관련 소식입니다. 5만 명대의 코로나19 신규 확진자가 기록 중인 영국이 방역 규제를 전면 해제했습니다. 코로나19 감염자는 증상 유무에 상관없이 항체가 9개월 이상 지속한다는 해외 연구결과가 나왔습니다. 국내에서 델타 변이 감염자가 급속히 늘면서, 수 주내 우세종 가능성이 커지고 있습니다.

[앵커]
또다시 역대 최다 확진자가 나왔는데요. 휴가철에 방역에 더 신경 써야겠습니다. 잘 들었습니다.

오늘 주제는 지난해 노벨상을 받은 유전자 가위 기술입니다. 유전자를 교정해 유전 질환 치료나 질병 모델 개발 등에 활용할 수 있는데요.

오늘 <바이오 포커스>에서는 국내 유전자 가위 기술의 대표 기업, 툴젠의 김영호 대표이사와 자세한 내용 알아보겠습니다. 어서 오세요. 회사 명칭은 정체성을 담습니다. 툴젠 어떤 의미인지요?

[인터뷰]
툴젠은 영어로 tool과 gen이 합쳐진 단어입니다. 우리 회사는 시작할 때부터 유전자를 어떻게 조작을 하거나 유전자 가위를 이용해서 교정하거나 이런 것을 통해서 새로운 형태 또는 새로운 형질의 유전자들을 만들어서 치료제로 사용하거나 종자를 개량하는 데 쓰고자 노력을 했습니다.

저희가 90년대에 인간 유전체 사업이 있었습니다. 휴먼 지놈 프로젝트가 끝나고 나서 이것을 어떻게 이용할 것인가에 대한 상황에서 회사를 시작했습니다. 저희 회사는 1세대 유전자 가위라고 하는 징크 핑거 뉴클리아제도 개발을 했고요. 2세대 유전자 가위라고 하는 탈렌도 개발했습니다. 3세대 유전자 가위, 요즘 많이 알고 계시는 크리스퍼 유전자 가위도 개발했습니다.

특히 크리스퍼 유전자 가위는 진액 세포, 사람 세포나 동물 세포에서 유전자 가위가 잘 작동한다는 것을 최초로 보여준 회사입니다. 저희 회사는 그렇게 세 가지 기술을 다 보유하고 있고요. 그 기술을 통해서 앞으로 우리가 가진 질병을 치료하는 생명 공학 회사로 거듭나고자 합니다.

[앵커]
앞서 언급해주신 크리스퍼 유전자 가위 기술은 2020년 노벨 화학상을 받았죠. 그만큼 유전자 기술의 혁명을 가져왔다고 평가받고 있으므로 전 세계적으로도 경쟁이 치열한데, 툴젠이 보유하고 있는 유전자 가위 기술은
어떤 차별성이 있나요?

[인터뷰]
네 바로 앞에 말씀 드린 것 중의 하나인데요. 저희가 크리스퍼 캐스라는 것이 사실은 박테리아가 가지고 있는 시스템이었습니다. 박테리아가 외부로부터 들어온 바이러스, 박테리아에 감염하는 바이러스가 있는데요. 바이러스를 제거할 수 있는 능력을 갖추게 된 것이 크리스퍼 유전자 가위라고 보시면 되는데 이것이 박테리아에게서만 작동하는 것이 아니라 동물 세포, 특히 인간 세포에서도 작동할 수 있다는 것을 저희가 세계최초로 밝혔기 때문에 특허도 출현이 되어 있고요.

그다음에 1세대, 2세대 유전자 가위를 다 다뤄보았기 때문에 3세대 유전자 가위가 나왔을 때 그 유용성에 대해서 누구보다 빨리 캐치를 해서 개발을 진행했습니다. 저희가 유전자 가위를 이용해서 치료제 개발뿐만 아니라 종자라고 말씀을 드렸는데 기존의 유전자 가위 기술을 가진 회사들은 치료제면 치료제, 종자면 종자, 이렇게 별도의 권리를 가지고 있습니다. 우리 회사는 아주 여러 방면에서 사용할 수 있는 권리를 보유하고 있습니다.

[기자]
다음 질문을 하기 전에 궁금한 점이 있는데요. 지난해 노벨화학상을 크리스퍼 유전자 가위로 받았잖아요. 진액 세포에서는 툴젠이 정통을 가지고 있는데 앞으로 이것으로 노벨상을 받을 가능성이 있는 건가요?

[인터뷰]
노벨상을 비슷한 분야에 여러 번 주는 경우도 있는데요. 굉장한 어드밴스 테크놀로지가 추가가 되면 가능할 것으로 생각합니다. 저희는 3세대 유전자 가위인 크리스퍼 유전자 가위를 3.1 3.5 등으로 개량하고 있는데 훨씬 더 잘 작동하는, 그리고 유전자 가위에 가장 큰 문제점 중에 하나는 내가 원하는 타겟 유전자만 가서 이 유전자를 수정을 해야 하는데 다른 곳에 유사한 염기서열을 가지고 있는 곳에 가서 건드리게 되면 이것이 부작용으로 나올 수 있습니다. 부작용은 최소화하고 활성은 최고로 높인 유전자 가위를 저희가 개발하고 있습니다. 이런 유전자 가위가 획기적으로 잘 나와주면 말씀하신 대로 새로운 노벨상을 받을 수 있지 않겠냐고 생각합니다.

[기자]
유전자 가위 기술을 이용한 신약은 아직 전 세계적으로 혁신 신약은 아직 승인되지 않은 것 같습니다. 선두 그룹들의 글로벌 임상 진행 상황은 어떤지요?

[인터뷰]
크리스퍼 유전자 가위에 선두그룹이라고 할 수 있는 곳이 유니벌시티 오브 캘리포니아의 버클리라는 곳이 있습니다. 그곳의 제니퍼 다우드나 교수, 샤펜티어라고 프랑스 인인데 독일에 있는 분, 이런 분들이 초기에 박테리아의 시스템을 찾아내는 분이고요. 진액 세포에서 작동할 수 있다는 것은 저희가 했던 것이고요.

MIT에 브로드 인스티튜트에서 진액세포 연구를 한다는 것을 저희보다 한 단계 늦게 해서 이런 쪽에서 나온 기술로 지금 미국이 한 세계에 상장된 회사가 있습니다. 크리스퍼 테라퓨틱스라던지 인텔리아, 같은 회사들이 있는데 이런 회사들이 아직 임상 1상 수준의 일을 하고 있고요. 여기서 하는 일들을 보시면 빈혈에 관련된 유전자를 수정해서 치료를 하겠다든지 아밀로이드성 유전자가 있는데 이 유전자를 조작한다던지 하는 일들을 하고 있습니다. 시작한지도 사실 그렇게 오래된 것이 아니고 신약을 개발하려면 FDA의 승인을 받기 위해서 다양한 일들을 해야 하는데 그중의 시작이 임상 1상이라고 보시면 되고 시작단계라고 생각하시면 됩니다.

[앵커]
신약 개발과 관련해 툴젠의 파이프라인이 궁금합니다. 대표적인 파이프라인 1~2개 소개해주신다면요?

[인터뷰]
저희가 가지고 있는 파이프라인은 손꼽으면 열개 정도 되긴 합니다. 오늘 3개 정도의 파이프라인을 설명하겠습니다. 첫 번째는 두 가지로 나누는데 인비보와 엑스비보라는 치료제가 있습니다. 인비보라는 것은 유전자 가위를 직접 몸에 집어넣는다는 의미입니다.

인비보에 대해서는 두 가지 말씀드릴 텐데 하나는 샤리코마리투스라는 병이 있습니다. 이것은 유전 질환인데요. 한 2,000명 중에 한 명 정도 발병한다고 알려진 유전 질환입니다. 이 유전 질환에 유전자 가위를 이용해서 치료제를 개발하고 있고요. 동물실험을 통해서 상당히 효과를 확인했고 이제 독성 실험을 통해서 인간에게 투여해도 크게 문제가 없으리라는 것을 진행하고 있습니다.

두 번째는 황반변성이라는 질환인데요. 안구에 일어나는 퇴행성 노화와 관련된 질환이라고 볼 수 있습니다. 우리 눈에 혈관이 많이 생기는 질병입니다. 혈관 생성을 억제하는 치료제가 현재 나와 있긴 한데 이 치료제가 4주에서 8주에 한 번 눈에다 직접 주사를 해야 합니다. 환자들 입장에서는 굉장히 불편한 질병입니다.

저희는 한 번에 혈관 형성을 막을 수 있도록 유전자 가위를 개발해서 동물실험을 통해서 유효성을 확인했고요. 이것도 파이프라인에서 빨리 진행되고 있다고 보시면 됩니다. 다음에 엑스비보라고 해서 체외에서 유전자 가위를 집어넣는 기술이고요. 우리 몸에 있는 세포를 꺼내서 세포에 유전자 가위를 놓고 교정된 세포를 다시 몸 안에 넣는 기술입니다.

유명한 것이 CAR-T라고 해서 면역 항암제라고 하는 것이 지금 굉장히 주목받고 있는데요. 저희는 기존에 CAR-T에서 유전자 가위 기술을 집어넣어서 차세대 CAR-T를 개발하고 있습니다. 저희가 개발한 CAR-T는 기존 CAR-T가 가지고 있는 단점을 보완한 CAR-T가 되겠습니다.

예를 들자면 권투선수가 펀치력도 강해져야 하고 지구력도 강해져야 하는데 기존의 CAR-T는 펀치력이 약하고 지구력도 약한 상황이었습니다. 저희가 굉장히 긴 이야기가 있지만 짧게 말씀드리면 CAR-T를 펀치를 강화하고 지속해서 활성을 가지게 할 수 있는 유전자들을 골라서 그 유전자들을 교정했습니다. 이 기술이 세계적으로 인정되어서 호주에 회사와 기술유전 딜을 했습니다. 최근에 1,500억 정도의 협상을 성사시켰습니다.

[앵커]
유전자 교정으로 항암효과를 더 높인 세포치료제를 개발할 수 있다는 건데, 그뿐만 아니라 종자나 식품 분야에서도 유전자 가위 기술이 적용되고 있는데요, 이와 관련한 툴젠의 전략은 무엇인지요?

[인터뷰]
유용한 종자를 만들게 되면 세계화하게 판매를 하거나 기술이전을 할 수 있습니다. 지금 하는 것은 크게 굉장히 대량으로 생산할 수 있는 종자인데요. 콩이나 감자, 이런 것들을 유전자 교정을 통해서 현재의 콩은 하이올레익 콩이라고 해서 이 콩안에 올레익산이 많이 발현되도록 만든 콩입니다.

이 콩은 짜게 되면 올리브유와 거의 유사한 정도의 불포화지방산이 많아질 수 있는 그런 콩을 개발했고요. 이 콩은 미국의 GMO냐 아니냐를 따지는 곳이 요청해서 none GMO라는 것을 확인받았습니다. 지금은 저희가 키르기스스탄에서 대량으로 생산하고 있고요. 아마 내년이나 내후년이 되면 저희가 이것을 기술이전을 하거나 매출로 이어갈 수 있다고 생각합니다.

[기자]
none GMO로 인정받는 것이 큰 의미가 있는 것인가요?

[인터뷰]
굉장히 의미가 큽니다. 지금 국내만 하더라도 GMO 종자는 키울 수가 없게 되어있고요. 연구용으로만 키울 수 있습니다. 유럽 같은 경우에는 아예 GMO는 거부하는 입장이기 때문에 국내나 유럽에 수출하려면 none GMO를 인정받아야 합니다.


[앵커]
이렇게 툴젠의 유전자 교정기술에 관해 이야기를 나눠보았는데요. 질병 치료는 물론 앞으로 어떤 종자 개발에도 맣은 가능성이 있다는 부분을 알 수 있었습니다. 지금까지 툴젠의 김영호 대표이사, 그리고 이성규 기자와 함께했습니다. 오늘 나와주셔서 고맙습니다.
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