서울대와 이화여대 연구팀은 유전자교정기업 툴젠과 공동으로 간에서 생성되는 혈액 응고억제제인 '안티트롬빈'의 생성을 방해하는 유전자 교정 치료제를 개발했다고 밝혔습니다.
연구팀은 안티트롬빈 유전자에 대한 유전자 가위 mRNA를 지질 나노입자로 전달해 혈중 안티트롬빈 양을 70% 이상 감소시켰으며, 이 효과가 최소 10개월 이상 지속하는 것을 확인했습니다.
또, 실험 쥐에 주입해 개발한 치료제를 확인해본 결과, 중증 혈우병 A형과 B형 모두에서 개선 효과를 확인해 환자의 항체 보유 여부와 상관없이 장기적인 치료 효과를 낼 수 있을 것으로 기대됩니다.
YTN 사이언스 양훼영 (hwe@ytn.co.kr)
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