사이언스

사이언스 10주년 기념 로고

사이언스 투데이
방송보기 프로그램소개

유전자 가위 치료 '임상 적용' 한 발짝

■ 이성규 / 과학뉴스팀 기자

[앵커]
바이오 분야 핫이슈와 트렌드를 알아보는 '카페 B' 코너입니다.

사이언스 투데이 바이오 길라잡이, 이성규 기자 나왔습니다. 안녕하세요.

시작하기 전에 이 기자 좋은 소식이 있다면서요?

'생화학분자생물학회'에서 주는 '올해의 생명과학보도상'을 받았다고 들었는데요. 우리 '카페B'코너에서 매주 바이오 분야를 친절하게 소개해주셨기 때문인 것 같아요. 정말 축하드립니다!

축하드립니다. 오늘은 이 기자 덕분에 더욱 기분 좋게 출발할 수 있겠는데요.

이번 시간에는 어떤 주제를 다룰 건지요?

[기자]
요즘 바이오 분야에서 가장 주목받는 이슈라면 단연 '유전자 가위' 즉 유전자 교정 기술일 텐데요.

질병 유전자만 정확하게 골라내 제거할 수 있기 때문인데요.

유전자 가위 기술과 관련해 지난달 15일 미국에서 중요한 임상 시술이 있었죠?

[앵커]
네, 저희 뉴스에서도 간략하게 보도했던 게 기억납니다.

미국 연구진이 세계 최초로 사람의 몸속에서 '유전자 교정' 시술을 했다는 내용이었는데요.

좀 더 자세히 설명해주시죠?

[기자]
브라이언 머도라는 40대 미국 남성은 '헌터 증후군'이란 질환을 앓고 있는데요.

헌터 증후군은 우리 몸에서 탄수화물을 분해하는 효소 유전자에 문제가 생겨, 성장 지연과 장기 이상, 뇌 손상 등을 일으키는 희귀 질환입니다.

머도는 그동안 눈과 귀, 담낭 등에 26차례 수술을 받는 등 질병으로 인해 큰 고통을 받아왔는데요.

미 연구진이 유전자 가위 기술을 이용해 사람의 몸 안에 치료용 정상 유전자를 넣은 겁니다.

[앵커]
네, 그러니깐 헌터 증후군을 일으키는 돌연변이 유전자를 대신할 수 있는 정상 유전자를 환자의 몸 안에 넣은 셈이군요.

이 유전자 가위 기술을 이용하면 어떤 점에서 환자에게 이로운 건가요?

[기자]
유전자 가위 기술을 이용하면 환자의 DNA 상에서 특정 DNA를 잘라내고 그 자리에 새 유전자를 넣을 수 있는데요.

즉 우리가 원하는 유전자를 원하는 위치에 정확하게 삽입할 수 있다는 점에서 정교한 치료가 가능하다는 겁니다.

삽입한 유전자가 엉뚱한 세포나 DNA에 들어가 발생하는 부작용을 줄일 수 있다는 설명이고요.

또 삽입한 유전자는 지속해서 단백질을 만들어내기 때문에, 치료 효과가 영구적이라는 장점도 있습니다.

전문가 설명 들어보고 이어가겠습니다.

[김형범 / 연세대 의대 교수 : 유전자 가위 치료법은 일단 거의 영구적입니다. 치료를 통해 바뀐 유전자는 원래 있던 (돌연변이) 상태로 복구되지 않기 때문에 치료를 여러 번 받을 필요 없이 한두 번 받으면 효과가 평생 가고요.]

헌터 증후군의 예로 들면, 정상적으로 작동하는 탄수화물 분해 효소를 만들어내는 유전자를 몸 안에 넣어, 그 유전자가 계속해서 정상 효소를 만들어내는 거죠.

이렇게 삽입된 유전자는 없어지지 않으니깐, 한번 치료로 평생 치료 효과를 볼 수 있게 된다는 설명입니다.

[앵커]
네, 정상 유전자를 넣기 때문에 평생 치료 효과를 볼 수 있다는 거였고요.

인체를 대상으로 한 유전자 교정은 이번이 처음인가요?

[기자]
네, 유전자 가위를 사람의 몸속에 직접 넣어 치료를 시도한 것은 이번이 세계 최초 사례이고요.

그 이전에 사람의 특정 세포를 채취한 뒤 실험실에서 유전자 교정을 한 사례는 있습니다.

에이즈 환자에게서 특정 세포를 채취한 뒤, 에이즈 바이러스에 저항성을 띠는 유전자를 이 세포에 넣어 다시 환자에게 주입한 임상시험이 지난 2014년에 미국에서 있었습니다.

이번에는 세포를 꺼내 유전자를 교정한 것이 아니라 아예 사람의 몸속에서 교정을 시도했다는 점이 차이점입니다.

한 가지 덧붙인다면, 헌터 증후군 환자의 치료 경과는 약 3개월 정도 지나야 알 수 있는데요.

결과가 나오면 유전자 가위를 사람의 몸 안에 주입한 최초의 시술인 만큼, 이 치료법의 안전성과 효능 등을 검증하는 계기가 될 것으로 전문가들은 내다보고 있습니다.

[앵커]
네, 그러니깐 살아있는 환자의 몸 안에서 유전자 교정 시술이 이뤄진 건 처음이라는 건데요.

이 같은 임상 연구가 유전자 가위 치료의 상용화를 앞당긴다, 이렇게 볼 수 있는 건가요?

[기자]
앞서 지난 2015년 전 세계 유전자 가위 기술 전문가들이 모여 합의를 한 게 있는데요.

체세포에 대해서는 유전자 교정 임상 적용을 허용하고, 윤리적 논란이 있는 배아에 대해서는 좀 더 주시해보자 이런 거였습니다.

이번 헌터 증후군의 경우, 체내에서 대사 활동에 관여하는 간세포에 유전자를 넣은 건데요.

간세포와 같은 체세포는 유전자를 교정하더라도 후손에 전달될 가능성이 전혀 없기에 배아를 대상으로 유전자를 교정하는 것과 같은 윤리적인 논란이 없다는 설명입니다.

전문가들은 이번 유전자 교정 인체 시술을 시작으로 앞으로 유전자 가위를 이용한 임상 연구가 활발하게 이뤄질 것으로 내다보고 있는데요.

전문가 인터뷰 들어보겠습니다.

[김정훈 / 서울대 의대 교수 : 유전자 가위가 사람에게 들어가서 작용하는 첫 임상을 했기 때문에 마치 우리가 신약을 개발해서 환자에게 하는 것과 똑같은 일들이 유전자 가위를 통해서 이뤄질 거고 첫 시작을 바탕으로 광범위하게 상당히 많은 질환에 적용될 겁니다.]

유전자 가위를 체세포에 적용하는 것은 우리가 지금 일반적으로 쓰는 항암제나 기타 약물을 투여하는 것과 다들 바가 없다는 설명이고요.

또 유전자 가위 시술은 문제가 되는 유전자 자체를 건드린다는 점에서 근본적인 치료가 될 수 있다고 전문가들은 말했습니다.

[앵커]
네, 암 환자가 항암제를 투여받듯이 유전자 이상으로 시력 장애가 발생한 사람은 유전자 교정 시술을 받는 날이 곧 올 것이다, 이런 말씀이었고요.

유전자 가위 치료와 관련해 앞으로는 규제도 개선될 것이란 소식도 있죠?

[기자]
네, 우리나라에서 현재 유전자 가위 치료는 유전 질환과 암, 에이즈 등 몇몇 질환에 제한돼 있어요.

이와 함께 기존 치료제가 없는 경우 등 극히 제한적인 조건에서만 허용하고 있는데요.

앞으로는 이 같은 규제가 대폭 풀릴 전망입니다.

보건복지부는 지난달 30일 유전자 치료 연구범위에 대해 질환 제한 없이, 대체 치료법이 없거나 현저히 우수한 효과가 예측될 경우 허용이라는 개선 방향을 밝혔습니다.

과학자들이 주목하는 것은 질환의 제한을 두지 않는다는 점이고요.

앞으로 더 많은 논의를 거쳐 관련 법 개정 등의 절차가 남았지만, 유전자 가위 치료의 적용 범위가 상당한 수준으로 늘어날 것으로 기대하고 있습니다.

[앵커]
네, 유전자 가위 기술을 꿈의 기술이라고도 부르잖아요.

앞서 헌터 증후군 환자를 대상으로 한 임상시험 언급했는데요, 앞으로 임상시험 계획이 있다면요?

[기자]
네, 이번 헌터 증후군 시술은 미국 유전자 가위 전문 바이오 업체 '상가모' 연구진이 주도했는데요.

이 회사는 또 다른 대사 질환인 헐러 증후군과 혈우병 환자를 대상으로 한 임상 시험을 계획하고 있습니다.

또 에디타스 메디슨은 유전자 이상으로 선천성 시력장애 질환자에게 유전자 가위를 눈에 직접 전달하는 임상 시험을 준비하고 있습니다.

국내 연구진도 시력 장애를 일으키는 황반변성 환자를 대상으로 임상시험을 진행할 예정입니다.

[앵커]
유전자 가위 기술을 사람에게 직접 적용하는 첫 사례가 미국에서 나온 만큼, 관련 연구에 새로운 활력이 되길 기대해봅니다.

아무쪼록 인류의 질병 퇴치에도 큰 도움이 됐으면 하는 바람입니다. 오늘 말씀 감사합니다.
  1.  03:30기술창업 런웨이 함께하면 저...
  2.  04:00녹색의 꿈 토종물고기를 지켜...
  3.  05:00국내특선다큐 <매혹의 나라 ...
  1.  YTN사이언스 과학 프로그램 외주제작 ...
  2. YTN사이언스 미디어렙(영업소) 공개 모집